神经母细胞瘤是儿童最常见的颅外肿瘤，是婴幼儿最常见的肿瘤。有将近一半的神经母细胞瘤发生在2岁以内的婴幼儿。神经母细胞瘤约占6-10%的儿童肿瘤，15%的儿童肿瘤死亡率。神经母细胞瘤属于神经内分泌性肿瘤，可以起源于交感神经系统的任意神经脊部位。其最常见的发生部位是肾上腺，但也可以发生在颈部、胸部、腹部以及盆腔的神经组织。神经母细胞瘤是儿童常见的恶性肿瘤之一，发病率较低。目前治疗神经母细胞瘤首选手术治疗，最大范围的切除肿瘤组织，根据病理类型辅以放疗和化疗。对于患者和家属而言，一定要保持战胜疾病的信心，积极地面对生活，选择最适合自己的治疗方法，才能够尽早地战胜病魔。

胶质瘤是最为常见的颅内肿瘤，胶质瘤按照WHO分级，可以分为Ⅰ-Ⅳ级。神经母细胞瘤Ⅳ级，也就是恶性程度最高，死亡率最高，生存几率极低的一种颅内恶性肿瘤。4期的肿瘤，肿瘤可能会有扩散到淋巴结、骨髓、肝脏，高危组的治愈率只有不到30%。神经母细胞瘤Ⅳ期肿瘤的平均生存期为12-14个月，即使进行积极的手术治疗，配合化疗、放疗患者的5年生存率也极低。目前，治疗神经母细胞瘤主要就是手术切除，配合替莫唑胺药物来进行化疗，调强配合适形的放射治疗来进行神经母细胞瘤的治疗。但是不论通过何种治疗方法，患者的预后也极差，即使有幸存活者，也往往遗留严重的偏瘫、失语、感觉障碍，5年的生存几率也极低，仅为5%-10%。

神经母细胞瘤的临床表现十分错综复杂，各式各样。除去有瘤子本身的症状，比如肿瘤局部症状，发生在不同部位，比较大的发生包块。因为它本身就在脊柱旁，脊柱旁沿着神经可以发生到椎管内压迫脊髓，可能有脊髓的症状。包括运动、感觉、肢体瘫痪，还有一些内分泌功能，比如VIP瘤，它的一些内分泌功能造成顽固性的腹泻，难治性的腹泻。还有内分泌功能可能会电解质的紊乱，比如一些顽固性的低钠血症。还有一些目前解释不通，小孩发生肌阵挛、踝阵挛、眼颤、共济失调。但随着病情发展，不同时期的表现也不一样。比如有的孩子发生眶内转移，比较晚期可以见到熊猫式眼，眼眶容易发青。还有一部分晚期涉及到骨，骨的肢体疼痛或盆骨疼痛，再有发生发烧，这些是比较晚期的症状。所以不同部位，不同分期和疾病病理发生不同程度，临床表现特征复杂。这要求大夫在遇到不宜解释的一些症状时多想，扩展思路，进行追踪来发现肿瘤的存在。

神经母细胞的治疗，由于一些疾病本身的性质决定，它是一个现在叫多学科治疗，就是MDT的。这个MDT是基于神经母细胞瘤的分层治疗，因为不同分期，不同表现，还有不同预后，根据小孩比如不同的年龄、类型，还有一些N-myc基因扩增，开六七的百分率，还有MKI，把病人分为低危、中危、高危三个层次。每个层次根据不同层次可以选择，单纯手术治疗，比如一期单纯手术治疗，密切随访就可以。再有就是手术加放疗、化疗。比如一些晚期的病例，手术加放疗、化疗，而化疗的方案根据不同期，不同病理。虽然有共识，但是每个病人还要进行调节，放疗化疗之后，现在还有一些能够进行靶向基因，可以做一些靶向治疗和免疫治疗。对一些三四期的病人，现在更提倡应用骨髓移植，骨髓的干细胞移植。大部分都是自体干细胞移植，还有一些目前更新的治疗方法。比如生物免疫治疗，相对比较新的CAR-T治疗，正是因为疾病复杂多变，每个人类型不一样，所以更要强调分层和个体化治疗。每个病人在一个总的情况下，实施一个针对每个病人的治疗方案。其达到更好的效果，一般来讲一期病人，可能预后比较好。要是三四期的病人，经过多学科治疗，目前治疗的水平，大约有50％左右的五年生存率。

关于肿瘤从更广泛或稍微专业，叫五年治愈率、五年生存率。由于神经母细胞瘤每个人差异特别大，表现复杂，治疗手段多样。所以对每个人的预后要做个体的分析，比如一期局限于一个部位，没有远处转移，手术能够完全切除。要切得干净，不用化疗随访，这样基本上能达到完全治愈。二期或者中危、高危，可能预后依次比较差些，最后能够完全缓解和部分缓解。实际上对神经母细胞瘤，还有两个比较特殊的问题。一个叫自然消退，因为母细胞瘤是由胎儿过继发生来，随着发育到成熟，成熟之后，它就将自然消退。还有一部分带瘤生存，因为肿瘤和人体这两个之间，不可能完全把肿瘤细胞杀死，它互相处于带瘤或静止期，这样能够正常不影响生活，像一般人一样生活。瘤体还继续在身体里存在，这种情况下，可能瘤体不是特别恶性度，它不再继续发生转移，无限扩散，保持原来基本大小。两个静止期也叫休眠期，也是带瘤生存，这样的抑制。所以每个人结果可能不一样，有的完全治好了，有的带瘤生存了，再有一部分可能确实是后期晚期，发生了骨的骨髓转移。每个人不一样，比如年龄上，年龄越小预后越好。一般把18个月~1岁半在一个阶段坎上。部位不一样，颈部和胸部比发生腹部要好。另外分级有没有转移，现在从生物学有一个最重要的指标，N-myc基因的扩增。如果N-myc基因扩增阳性，即是严重不好。